హెమ్‌జెనిక్స్: ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన మెడిసిన్ ఇది, దేనికి వాడతారు, ధర ఎంత?

By Bbc Telugu

Updated: Saturday, December 10, 2022, 20:45 [IST]

హెమ్‌జెనిక్స్ అనే మెడిసిన్‌ను యూఎస్‌లో మార్కెటింగ్ చేసుకునేందుకు అమెరికా ఆహార, ఔషధ నియంత్రణ సంస్థ(FDA)ఇటీవల అనుమతి ఇచ్చింది.

దీన్ని హీమోఫిలియా బీ చికిత్సకు జన్యు థెరపీలాగా వాడతారు. అత్యంత ప్రాణాంతకమైన, అరుదైన వ్యాధి హీమోఫిలియా బీ వల్ల రక్తానికి గడ్డకట్టే గుణం తగ్గిపోతుంది.

హెమ్‌జెనిక్స్ ఔషధాన్ని సీఎస్‌ఎల్ బెహ్రింగ్ సంస్థ తయారు చేసింది.

అమెరికాలో ఈ వ్యాధి చికిత్స కోసం ఈ ఔషధం సింగిల్ డోసు ధరను కంపెనీ 3.5 మిలియన్ డాలర్లుగా నిర్ణయించారు. అంటే భారతీయ కరెన్సీలో దీని ధర దాదాపు రూ.28 కోట్లు.

దీంతో ఇది ప్రపంచంలో ఇప్పటి వరకున్న అత్యంత ఖరీదైన ఔషధంగా నిలిచింది.

సుమారు 40 వేల మందిలో ఒకరికి హీమోఫిలియా బీ వ్యాధి ఉంటోంది. ఈ వ్యాధి మహిళలో కంటే పురుషులలో ఎక్కువగా కనిపిస్తోంది.

హీమోఫిలియా వ్యాధి జన్యువులలో లోపాల కారణంగా వస్తుంది. ఇది ఏ, బీ అనే రెండు రకాలుగా విభజించడమైంది.

ఈ వ్యాధి వల్ల ఒక వ్యక్తి తన శరీరంలో రక్తం గట్టకట్టడానికి అవసరమైన ప్రొటీన్లను ఉత్పత్తి చేసుకునేందుకు వీలుండదు. దీంతో తీవ్ర రక్తస్రావం అవుతుంది.

హీమోఫిలియా బీ ఉన్న వారు తమ బ్లడ్ ప్లాస్మాలో ప్రొటీన్‌ను అంటే ఫ్యాక్టర్ 9ను సహజంగా ఉత్పత్తి చేసుకోలేరు.

ఇప్పటి వరకు ఈ రోగులు ఫ్యాక్టర్ 9 కోసం ఇంజెక్షన్లు తీసుకోవాల్సిందే. వారంలో పలుసార్లు వీటిని వేయించుకోవాల్సి ఉంటుంది.

ఈ కొత్త చికిత్సలో ల్యాబోరేటరీలో పరీక్షించిన వైరస్‌ ఉంది. ఇది రక్తం గట్టకట్టే ఫ్యాక్టర్ 9ను ఉత్పత్తి చేసే జన్యువును అందిస్తుంది.

హీమోఫిలియా బీ వ్యాధి మధ్యస్థం నుంచి తీవ్రంగా ఉన్న 57 మంది రోగులలో హెమ్‌జెనిక్స్ ఎలా పనిచేస్తుంది, దాని సమర్థత ఎంత అన్నదానిపై రెండు అధ్యయనాలను చేపట్టారు.

ఈ వ్యాధిపై పోరాడేందుకు ఒకసారి ఈ ఔషధం ఇస్తే సరిపోతుందని గుర్తించారు.

హెమ్‌జెనిక్స్‌తో చికిత్స చేసిన రోగులకు ఫ్యాక్టర్ 9 స్థాయిలు పెరిగాయని, రెండేళ్ల పాటు దీని రక్షణ ఉంటుందని సీఎస్‌ఎల్ బెహ్రింగ్ కంపెనీ తెలిపింది.

అయితే, ఈ చికిత్స శాశ్వతమైనదా? అనేది తెలుసుకోవడం కోసం దశాబ్దాల కాలం పట్టనుంది. ప్రస్తుతం ఈ ఫలితాలను సాలిడ్‌గా పరిగణనలోకి తీసుకుంటున్నారు.

ఈ కొత్త ఔషధం వల్ల హీమోఫిలియా బీతో బాధపడే వారు సొంతంగా ఫ్యాక్టర్ 9ను ఉత్పత్తి చేసుకోగలరని ఎఫ్‌డీఏ తెలిపింది. దీని వల్ల తీవ్ర రక్తస్రావమవడం తగ్గుతుందని చెప్పింది.

రికార్డు ధర..

ఒక్క డోసుకే దీని ధరను 3.5 మిలియన్ అమెరికన్ డాలర్లుగా కంపెనీ నిర్ణయించింది.

''మార్కెట్లో ఉన్న అన్ని ఔషధాల కంటే దీని ధరే ఎక్కువ’’ అని ఇన్‌స్టిట్యూట్ ఫర్ క్లినికల్ అండ్ ఎకనామిక్ రివ్యూ(ఐసీఈఆర్) మెడికల్ డైరెక్టర్ డేవిడ్ రిండ్, బీబీసీ‌కి తెలిపారు.

ఐసీఈఆర్ అనేది ఔషధాలు, ఇతర వైద్య ఉత్పత్తుల విలువను లెక్కించే ఒక స్వతంత్ర సంస్థ.

ఇతర ఖరీదైన సింగిల్ డోసు జన్యు చికిత్స ఔషధాల కంటే కూడా ఎక్కువగా హెమ్‌జెనిక్స్ ధర ఉంది.

బెటా తలసేమియా మేజర్ చికిత్సకు వాడే జింటెగ్లో(2.8 మిలియన్ డాలర్లు), స్పైనల్ మస్క్యూలర్ అట్రోఫి చికిత్సకు వాడే జోల్జెన్‌స్మా(2.1 మిలియన్ డాలర్లు)ల కంటే కూడా ఈ ఔషధం ధరనే అధికం.

జన్యు థెరపీలకు తయారీ సంస్థలు అత్యధిక ధరలను నిర్ణయించడం మనం చూస్తున్నామని రిండ్ అన్నారు.

ఎందుకంత ఇది ఖరీదైనది?

ఫోర్బ్స్ మ్యాగజీన్ ప్రకారం, 2020లో సీఎస్ఎల్ బెహ్రింగ్ సంస్థ ఈ ఔషధాన్ని మార్కెట్ చేసేందుకు, చికిత్సాపరమైన లైసెన్స్ పొందేందుకు.. తొలిసారి దీన్ని తయారు చేసిన యూనిక్యూర్‌కి 450 మిలియన్ డాలర్లను చెల్లించింది.

2026 నాటి కల్లా ఈ ప్రొడక్టు అమ్మకాల ద్వారా 120 కోట్ల డాలర్లను సేకరించాలని కంపెనీ ప్రణాళికలు రచిస్తోంది.

క్లినికల్, సోషల్, ఎకనామిక్, ఇన్నొవేటివ్ వాల్యూను పరిగణనలోకి తీసుకుని ఈ ఔషధ ధరను నిర్ణయించామని ఈ బయోటెక్ కంపెనీ తన ప్రకటనలో తెలిపింది.

ఇప్పటి వరకు మనం వాడుతున్న క్రోనిక్ ఇంజెక్షన్ చికిత్సల కంటే కూడా తక్కువగా దీని ధర ఉందని, సింగిల్ డోసు థెరపీగా ఇది ఉపయోగపడుతుందని కంపెనీ చెబుతోంది.

ఈ క్రోనిక్ ఇంజెక్షన్ చికిత్సల వల్ల ఒక్కో వ్యక్తికి తమ జీవితంలో 20 మిలియన్ డాలర్ల( సుమారు రూ.164 కోట్లు) వరకు ఖర్చవుతుందని అంచనావేసింది.

ఈ ఔషధాన్ని అమెరికా మార్కెట్లో వచ్చే ఏడేళ్ల పాటు పంపిణీ చేసేందుకు ప్రత్యేకమైన హక్కులను కంపెనీ పొందింది.

దీని ఖర్చులో ఎక్కువ భాగం ప్రభుత్వ, ఆరోగ్య బీమా కంపెనీలతో కవర్ కానున్నాయి.

ఉత్తర అమెరికా దేశంలో, అత్యంత అరుదైన రోగాల చికిత్సకు వాడే ఔషధాలను ఉత్పత్తి చేసే అనుమతి ఎగ్జిక్యూటివ్ ఇన్సెంటివైజస్ ఫార్మాస్యూటికల్ కంపెనీలకు ఉంది.

అయితే, ఈ ఔషధాలపై ధరల నియంత్రణ లేదు.

అంటే, ప్రపంచంలో ఇతర దేశాలతో పోలిస్తే ప్రిస్క్రిప్షన్ డ్రగ్‌లకు రెండు నుంచి ఆరు రెట్లు ఎక్కువగా అమెరికా చెల్లిస్తుందని స్పెషలైజ్డ్ మీడియం సైన్స్ అలర్ట్ తెలిపింది.

అయితే, ఇతర దేశాల్లోని ఆరోగ్య వ్యవస్థలలో ఈ హెమ్‌జెనిక్స్ అందుబాటులోకి వచ్చినప్పుడు దీని ధర ఎంతుంటుందనే విషయాన్ని మాత్రం ఇంకా వెల్లడించలేదు.

ఇతర దేశాల్లో దీని ధరను మాత్రం కాస్త తక్కువగానే నిర్ణయించవచ్చని నిపుణులు భావిస్తున్నారు.